الأربعاء 24 يوليو ، 2013. - كان من الممكن تطوير طريقة أسهل وأكثر فعالية لإدراج الجينات في خلايا العين ، والتي يمكن أن توسع بشكل كبير العلاج الجيني للمساعدة في استعادة البصر لمرضى يعانون من أمراض معينة تسبب العمى ، بما في ذلك العيوب الموروثة. مثل التهاب الشبكية الصباغي وأمراض الشيخوخة مثل الضمور البقعي.
على عكس العلاجات الحالية ، فإن الإجراء الجديد سريع وغير جراحي. يتكون من نقل الجينات الطبيعية عبر شبكية العين بأكملها لتزويدها بالخلايا التي يصعب الوصول إليها.
على مدار السنوات الست الماضية ، نجحت عدة مجموعات من العلماء في علاج المرضى المصابين بمرض عين نادر ورث عن طريق تكتيك حقن فيروس يحتوي على جين طبيعي مباشرة في شبكية العين مع جين معيب. . ومع ذلك ، على الرغم من حقيقة أن هذه العملية الغازية للغاية قد تدعونا إلى الاعتقاد بأنها سريعة للغاية ، فإن الفيروس الذي يحمل الجين الطبيعي لم يتمكن من الوصول إلى جميع خلايا الشبكية التي تحتاج إلى إصلاح.
يعد تثبيت الإبرة عبر شبكية العين وحقن فيروس تصميم خلفها إجراءً جراحيًا خطيرًا إلى حد ما. ومع ذلك ، لم يكن لدى الأطباء أي بديل آخر ، حيث لا يمكن لأي فيروس يستخدم في نقل الجينات وتسليمها أن يمر عبر العين بأكملها حتى يصل إلى المستقبلات الضوئية ، وهي الخلايا الحساسة للضوء التي تحتاجها الجينات العلاجية.
بعد 14 عامًا من البحث ، حصل فريق David Schaffer ، أستاذ الهندسة الكيميائية والبيولوجية الجزيئية في جامعة كاليفورنيا في بيركلي ومدير مركز بيركلي للخلايا الجذعية الملحق بهذه الجامعة ، على فيروس يتم حقنه عن طريق المعالجة الجينية فقط داخل الفكاهة الزجاجية للعين ، وينقل الجينات إلى تلك المجموعة من الخلايا التي يصعب الوصول إليها بطريقة آمنة وغير جراحية.
يعمل الفيروس الجديد أفضل بكثير من العلاجات الحالية في نماذج لأمراض العين التنكسية البشرية في القوارض ، ويمكنه اختراق خلايا المستقبلات الضوئية لعين القرود ، والتي تشبه إلى حد بعيد تلك الموجودة لدى البشر.
يتعاون شافير وفريقه الآن مع الأطباء لتحديد المرضى الذين يمكن أن يستفيدوا أكثر من استخدام تقنية إدخال الجينات هذه ، وبعد التطور قبل السريري المناسب ، يتوقعون الذهاب إلى التجارب السريرية. لا تتطلب عملية إطلاق الفيروسات باستخدام الجينات أكثر من 15 دقيقة ، لذلك من الممكن أنه عندما يتم التحقق من صحة هذه التقنية بشكل صحيح ، يمكن للمرضى الذين يخضعون لهذا الإجراء العودة إلى منازلهم في نفس اليوم.
شارك جون فلانيري ، ليا سي بيرن ، ريان كليمزاك ومايك فيسيل من جامعة كاليفورنيا بيركلي ، وكذلك لو يين وويليام هـ. ميريجان من جامعة روتشستر في نيويورك في أعمال البحث والتطوير. York ، كلا الكيانين في الولايات المتحدة ، ودنيز Dalkara الذي هو الآن في معهد الرؤية في باريس ، فرنسا.
المصدر:
علامات:
الدفع الأدوية قطع والطفل
على عكس العلاجات الحالية ، فإن الإجراء الجديد سريع وغير جراحي. يتكون من نقل الجينات الطبيعية عبر شبكية العين بأكملها لتزويدها بالخلايا التي يصعب الوصول إليها.
على مدار السنوات الست الماضية ، نجحت عدة مجموعات من العلماء في علاج المرضى المصابين بمرض عين نادر ورث عن طريق تكتيك حقن فيروس يحتوي على جين طبيعي مباشرة في شبكية العين مع جين معيب. . ومع ذلك ، على الرغم من حقيقة أن هذه العملية الغازية للغاية قد تدعونا إلى الاعتقاد بأنها سريعة للغاية ، فإن الفيروس الذي يحمل الجين الطبيعي لم يتمكن من الوصول إلى جميع خلايا الشبكية التي تحتاج إلى إصلاح.
يعد تثبيت الإبرة عبر شبكية العين وحقن فيروس تصميم خلفها إجراءً جراحيًا خطيرًا إلى حد ما. ومع ذلك ، لم يكن لدى الأطباء أي بديل آخر ، حيث لا يمكن لأي فيروس يستخدم في نقل الجينات وتسليمها أن يمر عبر العين بأكملها حتى يصل إلى المستقبلات الضوئية ، وهي الخلايا الحساسة للضوء التي تحتاجها الجينات العلاجية.
بعد 14 عامًا من البحث ، حصل فريق David Schaffer ، أستاذ الهندسة الكيميائية والبيولوجية الجزيئية في جامعة كاليفورنيا في بيركلي ومدير مركز بيركلي للخلايا الجذعية الملحق بهذه الجامعة ، على فيروس يتم حقنه عن طريق المعالجة الجينية فقط داخل الفكاهة الزجاجية للعين ، وينقل الجينات إلى تلك المجموعة من الخلايا التي يصعب الوصول إليها بطريقة آمنة وغير جراحية.
يعمل الفيروس الجديد أفضل بكثير من العلاجات الحالية في نماذج لأمراض العين التنكسية البشرية في القوارض ، ويمكنه اختراق خلايا المستقبلات الضوئية لعين القرود ، والتي تشبه إلى حد بعيد تلك الموجودة لدى البشر.
يتعاون شافير وفريقه الآن مع الأطباء لتحديد المرضى الذين يمكن أن يستفيدوا أكثر من استخدام تقنية إدخال الجينات هذه ، وبعد التطور قبل السريري المناسب ، يتوقعون الذهاب إلى التجارب السريرية. لا تتطلب عملية إطلاق الفيروسات باستخدام الجينات أكثر من 15 دقيقة ، لذلك من الممكن أنه عندما يتم التحقق من صحة هذه التقنية بشكل صحيح ، يمكن للمرضى الذين يخضعون لهذا الإجراء العودة إلى منازلهم في نفس اليوم.
شارك جون فلانيري ، ليا سي بيرن ، ريان كليمزاك ومايك فيسيل من جامعة كاليفورنيا بيركلي ، وكذلك لو يين وويليام هـ. ميريجان من جامعة روتشستر في نيويورك في أعمال البحث والتطوير. York ، كلا الكيانين في الولايات المتحدة ، ودنيز Dalkara الذي هو الآن في معهد الرؤية في باريس ، فرنسا.
المصدر:
