يغير العلاج الجيني حياة ستة أطفال يعانون من مرضين نادرين

يغير العلاج الجيني حياة ستة أطفال يعانون من مرضين نادرين



اختيار المحرر
ألم في الجانب الأيسر من الرحم
ألم في الجانب الأيسر من الرحم
الثلاثاء 17 يوليو ، 2013. - كان إخوة "المريض 1" من الأطفال الأصحاء حتى 18 عامًا بدأوا في ظهور تنكس عصبي سريع. توفي كلاهما في أربع سنوات متأثرة بمرض وراثي نادر غير معالج يسمى حثل المادة البيضاء المتنحية. على الرغم من أن جيناته كانت لها نفس المصير ، فقد تمكن "المريض 1" من التخلص من مصيره بفضل العلاج الجيني ، واليوم يذهب إلى الرعاية النهارية